Die Gentherapie mit dem CRISPR-Tool verspricht eine Revolution in der Medizin – die Beseitigung von Krankheiten an ihrer Quelle, in den Genen. Doch wie viele Krankheiten sind tatsächlich genetisch bedingt, was deckt die Pharmaindustrie heute ab und werden wir in Zukunft überhaupt noch Medikamente brauchen? Ein kurzer Überblick darüber, was bereits möglich ist, was noch Science-Fiction ist – und warum Medikamente noch immer sehr, sehr lebendig sind.
Wenn wir darüber reden genetisch bedingten Krankheiten, wir sprechen hier nicht nur von seltenen Fällen wie Mukoviszidose oder Huntington-Krankheit. Die meisten Krankheiten, die uns im Leben plagen – Krebs, Diabetes, Herzkrankheiten, Depressionen – haben zumindest teilweise eine genetische Ursache. Schätzungsweise 70 bis 80 Prozent aller chronischen Erkrankungen haben einen genetischen Zusammenhang.
Das bedeutet nicht, dass unsere Gene die einzigen Schuldigen sind. Auch Umwelt, Lebensstil und Zufall spielen bei den meisten Erkrankungen eine große Rolle. Aber Tatsache bleibt: Ohne Gene gäbe es keine Krankheiten oder sie wären ganz anders.
Während seltene Krankheiten in der Regel durch eine Mutation in einem einzigen Gen verursacht werden (es gibt etwa 8.000 solcher Krankheiten), sind häufigere Krankheiten viel komplexer. Daran sind mehrere Gene beteiligt sowie Umwelt, Ernährung, Stress und Gewohnheiten. Wir nennen diese Erkrankungen polygenetisch bedingte Krankheiten – und sie stellen die größte gesundheitliche Herausforderung unserer Zeit dar.
Apotheke: riesig, vielfältig und (derzeit) unverzichtbar
Die meisten Medikamente, die wir heute kennen und verwenden, beseitigen nicht die Ursache der Krankheit, sondern lindern die Symptome oder verlangsamen ihr Fortschreiten. Medikamente gegen Typ-2-Diabetes helfen beispielsweise dabei, den Blutzucker zu regulieren, sie beheben jedoch nicht den genetischen Defekt, der möglicherweise zur Krankheit beiträgt.
Die Pharmaindustrie deckt derzeit einen großen Teil des Patientenbedarfs ab – Schätzungen zufolge erhalten bereits 70 bis 90 Prozent aller Menschen mit Erkrankungen, die auch eine genetische Komponente haben, eine Behandlung. Bei seltenen, monogenen Krankheiten ist die Abdeckung jedoch viel geringer – für die meisten dieser 8.000 Krankheiten gibt es überhaupt keine Heilung oder es stehen nur experimentelle Therapien zur Verfügung.
Das liegt nicht daran, dass die Wissenschaft es nicht weiß. Dies gilt umso mehr, als die Entwicklung eines Medikaments gegen eine seltene Krankheit finanziell riskant, extrem teuer und aus Marktsicht uninteressant ist. Die Entwicklung eines Genmedikaments kann Hunderte Millionen Euro kosten, doch weltweit müssen damit nur einige Hundert Menschen behandelt werden.
CRISPR: Die Technologie, die DNA schneidet und ein neues Kapitel aufschlägt
CRISPR ist ein Werkzeug, das eine präzise DNA-Reparatur ermöglicht – wie eine Art molekulare Schere, die den falschen Teil des genetischen Codes herausschneidet und durch den richtigen ersetzt. Theoretisch kann damit nicht nur die Krankheitsfolge, sondern auch deren Ursache beseitigt werden. In der Praxis stehen wir jedoch noch am Anfang der Reise. Obwohl gerade aufgrund der KI die Dinge heute einfacher erscheinen als noch vor einigen Jahren.
Die größten Fortschritte haben wir bisher bei der Behandlung von seltene genetische Erkrankungen und einige Krebsarten. Therapien wie Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie gibt es bereits – sie kosten allerdings mehr als zwei Millionen Euro pro Patient. Darüber hinaus sind in Europa nur wenige zugelassen, vor allem für Krankheiten, die durch ein einzelnes Gen verursacht.
Bei häufigeren Erkrankungen ist die Situation viel komplexer. Diese Krankheiten sind nicht das Ergebnis eines einzelnen Fehlers, sondern Netzwerke genetischer und Umweltfaktoren. Und CRISPR ist – derzeit (wir wissen nicht, was morgen sein wird) – nicht präzise und sicher genug, um sie wirksam und zuverlässig zu behandeln.
Es gibt auch ethische und rechtliche Einschränkungen. Die Genbearbeitung von Embryonen (sogenannte Keimbahntherapie), die die Beseitigung von Erbkrankheiten vor der Geburt ermöglichen würde, ist in den meisten Ländern verboten. Und selbst wenn es erlaubt wäre, wäre die Frage, wer entscheidet, was genetisch „normal“ ist, immer noch ungeklärt.
Warum CRISPR Medikamente (noch) nicht ersetzen wird
Obwohl es so aussieht, als könnte CRISPR Medikamente ersetzen, ist es in der Praxis nicht so einfach. Die Technologie hat ein enormes Potenzial, funktioniert aber hauptsächlich in sehr speziellen Fällen. Die meisten Krankheiten, die wir heute behandeln, erfordern einen anderen Ansatz – langfristig, schrittweise und oft kombiniert.
Auch die Pharmaindustrie wird nicht einfach nachgeben. Große Unternehmen wie Pfizer, Novartis oder Gilead investieren bereits in CRISPR-Forschung. Nicht weil sie sich durch die Technologie bedroht fühlen, sondern weil sie an der nächsten Phase der medizinischen Entwicklung teilhaben möchten. In Zukunft werden wir wahrscheinlich ein Hybridmodell sehen: Einige Patienten werden eine Gentherapie erhalten, während die meisten weiterhin Medikamente einnehmen.
Selbst bei Krankheiten, die theoretisch mit CRISPR behandelt werden können, werden häufig weiterhin Medikamente benötigt – um die Symptome zu kontrollieren, Komplikationen vorzubeugen oder die Lebensqualität zu verbessern.
Was ist mit Slowenien?
Slowenien verfügt über eine gut entwickelte Genomdiagnostik, was bedeutet, dass wir in der Lage sind, genetische Veränderungen zu erkennen, die mit Krankheiten in Zusammenhang stehen. Darüber hinaus sind bei uns mehrere Forschungsgruppen an der Entwicklung von Gentherapien beteiligt. Der Zugang zur CRISPR-Behandlung ist (und bleibt) jedoch begrenzt – hauptsächlich aufgrund des Preises, der Regulierung und der Abhängigkeit vom Ausland.
Unsere Pharmaunternehmen wie Krka und Lek konzentrieren sich auf Generika, die für das Gesundheitssystem weiterhin von entscheidender Bedeutung sind. Gentherapie ist nichts, was schon bald zum alltäglichen Bestandteil der medizinischen Versorgung werden wird – weder in Slowenien noch anderswo auf der Welt. Zwar ändern sich die Dinge durch die Entwicklung der künstlichen Intelligenz sehr schnell, doch bis zur Umsetzung, insbesondere zur Massenimplementierung, wird es noch mindestens ein gutes Jahrzehnt dauern. Ungeachtet einiger beschleunigter Entdeckungen in den folgenden Jahren.
Fazit: CRISPR ist nicht das Ende der Pharmaindustrie, sondern ihr neuer Partner
Die Gentherapie ist die Zukunft, aber eine Zukunft, die langsam und selektiv kommt. CRISPR wird die Behandlung bestimmter Krankheiten verändern – insbesondere seltener und genetisch einfacher Krankheiten. Die meisten Patienten benötigen jedoch über einen langen Zeitraum Medikamente, um die Symptome zu lindern, die Lebensqualität zu verbessern und die Krankheit im Alltag zu bewältigen.
Anstatt Arzneimittel zu ersetzen, wird CRISPR sie ergänzen. Und wenn die Technologie in den kommenden Jahrzehnten sicherer, zugänglicher und billiger wird, könnte sie eine entscheidende Rolle spielen. Bis dahin bleiben Medikamente die Grundsäule der Gesundheitsversorgung – auch bei genetisch bedingten Krankheiten.
